Учёные МарГУ разрабатывают новые подходы для лечения мышечных дистрофий

27.11.2024 16:00:00

Наука

В Марийском государственном университете, являющимся участником программы «Приоритет 2030», реализуется научный проект, поддержанный Российским научным фондом и посвящённый миодистрофии Дюшенна (МДД) — наследственному заболеванию, характеризующемуся прогрессирующей мышечной слабостью. Это заболевание затрагивает около 1 из 3,5-5 тысяч мальчиков и приводит к серьёзным последствиям, включая кардиомиопатию, которая является основной причиной смерти у более чем 90% пациентов к 18 годам.

Проект, руководителем которого является доктор биологических наук, доцент кафедры биохимии, клеточной биологи и микробиологии МарГУ Михаил Васильевич Дубинин, направлен на изучение роли мембран, ассоциированных с энергетическими станциями клеток – митохондриями, в патогенезе МДД. Исследования проводятся на модельных дистрофин-дефицитных мышах линии mdx. Учеными оценивается взаимодействие саркоплазматического ретикулума и митохондрий, представляющих собой основные внутриклеточные органеллы, регулирующие уровень ионов кальция в скелетных мышцах и сердце, в условиях МДД, а также влияние фармакологических модуляторов на ключевые компоненты мембран этих контактирующих органелл, такие как инозитолтрифосфатный рецептор (IP3R), потенциал-зависимый анионный канал (VDAC) и связывающий их белок GRP75.

Первые результаты научной группы показывают изменения во взаимодействиях IP3R-GRP75 и IP3R-VDAC при развитии МДД, а также перспективность воздействия на эти пары белков с целью терапии этой патологии. Будущие успехи в этой области могут лечь в основу новых препаратов и подходов, направленных на улучшение качества жизни пациентов, страдающих этой патологией.

Важность проводимых исследований

Миодистрофия Дюшенна остаётся одной из наиболее тяжёлых форм мышечной дистрофии, поражающей преимущественно детей мужского пола. На сегодняшний день нет эффективного способа лечения этого заболевания, и существующие методы направлены лишь на облегчение симптомов и замедление прогрессирования болезни. Именно поэтому исследования, проводимые командой МарГУ, имеют огромное значение для развития медицинской науки и практики.

Понимание механизмов взаимодействия ключевых компонентов клеточных мембран, таких как IP3R, VDAC и GRP75, позволит ученым разработать новые подходы к лечению МДД. Эти белки играют критически важную роль в поддержании нормального функционирования мышечных тканей, и их дисфункция приводит к развитию тяжелых осложнений, включая сердечную недостаточность. Возможность модулировать активность этих белков с помощью фармакологических агентов открывает перспективы для создания принципиально новых лекарственных препаратов, которые смогут значительно продлить жизнь пациентам и улучшить её качество.

Кроме того, успешное завершение проекта может стать основой для дальнейших исследований в области других нейромышечных заболеваний, где нарушения кальциевого гомеостаза также играют значительную роль.